ELA: España conquista la ciencia… con un ensayo clínico y toneladas de optimismo

¡Atención, mundo! 

España vuelve a colocarse en la vanguardia de la investigación científica, lo cual en este país siempre genera una mezcla de orgullo y sorpresa, como cuando te sale bien una tortilla sin romperla al darle la vuelta. Esta vez, el motivo del entusiasmo es el inicio de un ensayo clínico First in Human para la ELA en el Hospital Universitario de La Princesa. 

Sí, ese hospital que ahora parece competir silenciosamente por ser el Silicon Valley de las motoneuronas.

El estudio probará el fármaco experimental AP‑2, desarrollado nada menos que por el CSIC, que últimamente está tan productivo que pronto empezaremos a sospechar que trabajan con clones en el sótano. Participarán entre 70 y 72 voluntarios sanos, porque alguien tiene que probar primero cómo se absorbe, distribuye y metaboliza el milagro farmacológico antes de pasarlo a quienes realmente lo necesitan. Maravillas de la ciencia moderna: primero los sanos, luego ya veremos.

Si todo va bien —una frase que en investigación suena a “crucemos los dedos y toquemos madera”— la siguiente fase llegará en 2027, que es el año que viene pero también parece un futuro distante donde los coches vuelan y los gobiernos funcionan. Entonces, por fin, el tratamiento podría llegar a personas con ELA. O al menos a alguna lista de espera resbaladiza.

El compuesto actúa sobre la proteína TDP‑43, esa pequeña rebelde que se altera en la mayoría de pacientes y que está directamente implicada en el deterioro de las motoneuronas. Según los estudios preclínicos, AP‑2 ha demostrado capacidad para “revertir las alteraciones” y “restaurar su función”. Nada mal para una molécula diminuta que ya presume de designación de medicamento huérfano por parte de la EMA. Algunos fármacos buscan inversores; este ya acumula títulos.

La investigadora Ana Martínez, desde el CIB‑CSIC, declara que “el objetivo es devolver TDP‑43 a su estado funcional”. Una frase casi poética, como si la proteína simplemente estuviera pasando por un mal momento y necesitara terapia emocional.

Mientras tanto, en el ámbito social y asociativo, el avance se recibe como un rayo de esperanza: y con razón, porque en un campo donde las novedades suelen ir más despacio que una administración pública un lunes por la mañana, cualquier progreso sabe a champán.

El Hospital de La Princesa, por su parte, queda ahora posicionado como centro de referencia en investigación clínica temprana, lo cual seguramente añadirá presión a todo el personal: la fama es maravillosa, hasta que llega acompañada de expectativas. 

Pero eso sí, España ya puede presumir —al menos por hoy— de estar en la vanguardia de los ensayos FIH.